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【资讯速递】欧洲授予治疗PNH的药物孤儿药地位
作者:PNH病友之家 发布时间:2014-12-22 12:08:38 点击数:0
 
       宾夕法尼亚大学开发的一个药物本周在欧洲被授予用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的孤儿药地位。PNH是一种罕见的,威胁生命的疾病,由于红细胞的破坏形成性贫血和血栓。孤儿药地位可为罕见病药物提供税收优惠待遇,10年的市场专利,额外研究资金的可能性,并在临床开发中由欧洲药品管理局额外指导。这个复合物的名称叫做AMY-101,将允许Amyndas(这是目前正在开发复合物的公司)继续加快临床开发。
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   AMY-101是治疗PNH的新方法。PNH目前只能用一种美国市面上出售的最昂贵药物来治疗。新方案是在抑制补体C3的基础上做的。人类免疫系统最老的一部分的中心成分称为补体。新方法对于大多数患有这种罕见疾病的患者将会更便宜且更有效。

   补体是超过50个蛋白质组成存在于细胞表面和血液中的网状物,是先天免疫系统的一部分,平静地在身体漫游保持低调,直到被激活。但这个防御系统也可能不适当地激活和攻击细胞,造成广泛的机体免疫,炎症和与年龄有关的疾病。

   John Lambris
博士是佩雷尔曼医学院病理学和实验室医学系研究药学的拉尔夫和萨利韦弗博士教授,研究该预警系统和当它们过度应答时如何纠正。Lambris博士在宾夕法尼亚大学开发了AMY-101,该大学授权Amyndas制药进行进一步开发用于临床的该复合物。

   PNH
的患病几率是每百万人中15人之间,是由血细胞的表面调节蛋白的表达缺陷造成的,使它们容易受到补体攻击。这会导致血红细胞的过早死亡,这一过程称为溶血,会导致严重的贫血和血栓风险。AMY-101会抑制这种不当的补体激活和保护细胞表面受到不攻击。

   虽然已有对PNH的昂贵的治疗方法,但是三分之一的患者仍需要输血来改善贫血。这种无响应是由于补体C3蛋白对红细胞表面的破坏,最终被免疫细胞攻击。

   Lambris
和他的同事的想法是利用如AMY-101这样的小分子抑制补体更好地预防溶血和免疫细胞的识别,并且更具潜在的成本效益。

   该团队通过人类的PNH细胞研究AMY-101在自身攻击的影响和导致溶血的影响,并发现它是活跃的。AMY-101的欧盟的孤儿药授权是下一步为了PNH患者临床试验和美国FDA孤儿药地位的授予。

编者注释:Lambris是宾夕法尼亚大学所属的专利发明人或者专利申请人,负责描述补体抑制剂的治疗用途。LambrisAmyndasAmyndasAmyndasAmyndas制药的创始人和股权人,Lambris得到宾夕法尼亚大学关于AMY-101技术的独家授权,Lambris正在开发用于临床申请的补充抑制剂,但是Lambris不会直接参与实施临床试验。

 

来源:http://www.news-medical.net/news/20140827/Penn-receives-orphan-status-in-Europe-for-treatment-of-PNH.aspx
翻译:PNH病友之家—— 佳佳,故事
 

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